一项安全性临床试验表明干细胞基因疗法有望安全地治疗渐冻人症
2024-09-19在一项新的临床研究中,研究人员开发出一种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法,有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。 肌萎缩性脊髓侧索硬化症是一种致命的神经系统疾病,也被称为渐冻人症或卢伽雷氏病。 在一项新的临床研究中,研究人员开发出一种实验性疗法,它使用支持细胞和一种可以通过血脑屏障递送的保护性蛋白。这种将干细胞疗法和基因疗法组合使用的方法有可能保护ALS患者体内病变的运动神经元。在第一项此类临床试验中,他们指出这种联合治疗在人类中是安全的。 论文通讯作者、博士说,“使用干细胞是向大脑或